Η ελπίδα γίνεται πραγματικότητα για περισσότερους ασθενείς με Κυστική Ίνωση!

 

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε την έγκριση για χρήση του KALYDECO® (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 ετών και άνω, 
οι οποίοι εμφανίζουν μία από 23 (residual) μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. 

 

 

2 ΚΛΙΝΙΚΕΣ ΜΕΛΕΤΕΣ VERTEX: ΣΥΝΔΥΑΣΤΙΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ Tezacaftor/Ivacaftor

Η θεραπεία συνδυασμού νέων φαρμάκων tezacaftor / ivacaftor έδειξε κλινικά σημαντικά οφέλη, με αύξηση στις τιμές της σπιρομέτρησης, σε ομοζυγώτες ασθενείς με Κυστική Ίνωση με την μετάλλαξη F508del και σε ετεροζυγώτες ασθενείς με υπολειμματικές (residual) μεταλλάξεις.

Μέσα στην άνοιξη αναμένεται η αίτηση της εταιρίας Vertex για έγκριση του φαρμάκου από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκων (FDA).

Περισσότερα από το Δελτίο Τύπου της Vertex εδώ

Πρόκειται για την έγκριση του φαρμάκου με την εμπορική ονομασία ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor) που στοχεύει στα αίτια της νόσου και όχι στα συμπτώματά της. Αφορά τους ομόζυγους ασθενείς που έχουν 2 φορές την μετάλλαξη DF508 ηλικίας άνω των 12 ετών. Έτσι λοιπόν η Vertexθα ξεκινήσει την εκστρατεία έγκρισης αποζημίωσης από χώρα σε χώρα της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Νέο εμπορικό όνομα για το φαρμακευτικό συνδυασμό lumacaftor-ivacaftor (VX-809) ανακοίνωσε η φαρμακευτική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals.

Σελίδα 1 από 2