Αγαπητοί ασθενείς γονείς και φίλοι,

Ελπίζουμε τα Χριστούγεννα να σας βρήκαν κοντά στους αγαπημένους σας.

Σας ευχόμαστε ολόθερμα, το νέο έτος να σας φέρει κάθε ευτυχία. Ως οικογένεια της Κυστικής Ίνωσης, είμαστε ιδιαίτερα αισιόδοξοι καθώς αναμένονται ευχάριστες εξελίξεις μέσα στο 2018.

 

Έγκριση νέων θεραπειών

Υπολογίζεται στις αρχές του 2018 να εγκριθεί από τον FDA η κυκλοφορία του συνδυασμού tezacaftor/ivacaftor, μιας θεραπείας που αφορά ένα μεγάλο μέρος των ασθενών.

Η πρώτη περίπτωση είναι η θεραπεία να εγκριθεί για τους ετερόζυγους που φέρουν μια μετάλλαξη F508del και μια residual και η δεύτερη περίπτωση είναι να εγκριθεί για ασθενείς που φέρουν μια residual μετάλλαξη στο ένα αλληλόμορφο ανεξαρτήτως του τύπου της μετάλλαξης στο δεύτερο. Μετά την έγκριση του FDA θα ακολουθήσει η έγκριση από ΕΜΑ. Ως Σύλλογος παρακολουθούμε τις διεθνείς εξελίξεις και είμαστε σε συνεχή επαφή με τους αρμόδιους για την επιτυχή και έγκαιρη εισαγωγή και αποζημίωση στην χώρα μας, όπως ακριβώς συμβάλαμε αποτελεσματικά στα 2 προηγούμενα φάρμακα της ίδιας εταιρείας (Kalydeco, Orkambi). 

 

Κλινικές μελέτες (της Vertex) στη χώρα μας

Ταυτόχρονα με μεγάλη αγωνία περιμένουμε στους πρώτους μήνες του 2018 την τελική έγκριση επιλογής ασθενών μας να συμμετέχουν για πρώτη φορά στην Ελλάδα, σε κλινικές μελέτες με "next generation" θεραπείες της ίδιας εταιρείας. Ήταν μια προσπάθεια ετών, που ξεκίνησε με την ένταξη των μονάδων Κ.Ι. της Αθήνας στο Ευρωπαϊκό registry και μέσα από τη συνεχή συνεργασία μας με τους ιατρούς μας και τους Έλληνες εκπρόσωπους της Vertex οι μονάδες ΚΙ σε Αθήνα και Θεσσαλονίκη αξιολογήθηκαν θετικά και τελικά θα συμμετάσχουν στις μελέτες.

 

Μεταμοσχεύσεις 

Τέλος υπάρχουν ευχάριστες εξελίξεις στο θέμα των μεταμοσχεύσεων όπου θα ακολουθήσουν ανακοινώσεις με την οριστικοποίηση τους, τις επόμενες ημέρες, κλείνοντας ουσιαστικά το σύνολο των δικεδικήσεων μας ανά κατηγορία που ξεκινήσαμε συστηματικά το 2012 με το restart του Σωματείου μας. 

 

Όλα δείχνουν ότι οι ευχές μας για το 2018, πράγματι θα είναι ένα βήμα πιο κοντά στην θεραπεία μας, ένα βήμα πιο κοντά στα όνειρά μας!  

 

Καλή μας Χρονιά!