Ενθαρρυντικά πρώτα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν από κλινική μελέτη για μια νέα πειραματική γονιδιακή θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης. Η θεραπεία αφορά ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν τις υπάρχουσες θεραπείες CFTR modulators ή δεν έχουν επαρκές όφελος από αυτές.

Η γονιδιακή θεραπεία ονομάζεται 4D-710 και αναπτύσσεται από την εταιρεία 4D Molecular Therapeutics. Βρίσκεται σε αρχικό στάδιο κλινικών δοκιμών. Σύμφωνα με τα μέχρι τώρα δεδομένα, η θεραπεία φάνηκε να είναι ασφαλής, ενώ σε ορισμένους συμμετέχοντες παρατηρήθηκαν ενδείξεις βελτίωσης της αναπνευστικής λειτουργίας.

Οι ερευνητές επισημαίνουν ότι τα αποτελέσματα είναι πρώιμα και ότι απαιτούνται περισσότερες μελέτες για να επιβεβαιωθεί αν και σε ποιους ασθενείς μπορεί να αποδειχθεί ωφέλιμη.

Περισσότερες πληροφορίες: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-gene-therapy-4d-710-shows-early-promise-lung-function/