Αγαπητοί ασθενείς και γονείς,
Ξεκίνησε η διαδικασία αξιολόγησης στον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων FDA του νέου τριπλού συνδυασμού VX-445 (elexacaftor), tezacaftor, ivacaftor για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση. Καταληκτική ημερομηνία έγκρισης από τον FDA έχει ορισθεί η 19η Μαρτίου 2020. Προηγουμένως, είχαν εκτελεσθεί δύο παγκόσμιες μελέτες (Φάσης 3- κλινικές μελέτες σε ασθενείς) με πολύ καλά αποτελέσματα: στην πρώτη μελέτη χρησιμοποιήθηκε πληθυσμός που έφερε μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function mutation) και διήρκησε 24 εβδομάδες, ενώ η δεύτερη μελέτη πραγματοποιήθηκε σε ασθενείς ομόζυγους με δύο μεταλλάξεις F508del και διήρκησε 4 εβδομάδες.
Όπως σημειώνεται από την Αντιπρόεδρο και Διευθυντή του Ιατρικού Γραφείου της Vertex, η έγκριση του νέου τριπλού συνδυασμού εάν πραγματοποιηθεί, θα αποτελέσει ένα πολύ σημαντικό βήμα προς τη θεραπεία της αιτίας της Κυστικής Ίνωσης, καθώς για πρώτη φορά εφαρμόζεται σε ασθενείς ετερόζυγους με μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function mutation), ενώ θα σημειωθεί επίσης βελτίωση και σε ομόζυγους ασθενείς.
Ως Σύλλογος εντείνουμε τις προσπάθειες μας για έγκαιρη πρόσβαση στο νέο φάρμακο και θα σας ενημερώσουμε για τις εξελίξεις των ενεργειών μας μέσα στον Σεπτέμβριο.
Δείτε το Δελτίου Τύπου της εταιρείας εδώ.
