Έγκριση Kalydeco από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τους ασθενείς ηλικίας μεταξύ 6 μηνών και 18 ετών

Αγαπητοί μας φίλοι,

Με χαρά σας ενημερώνουμε ότι σήμερα ανακοινώθηκε η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Kalydeco (ivacaftor) για παιδιά και εφήβους με Κυστική Ίνωση ηλικίας μεταξύ 6 μηνών και 18 ετών με τη μετάλλαξη R117H στο γονίδιο CFTR.

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει την επέκταση των ενδείξεων για το Kalydeco για να συμπεριλάβει τη θεραπεία παιδιών και εφήβων με Kυστική Ίνωση, ηλικίας 6 μηνών και άνω, καθώς και βάρους τουλάχιστον 5 κιλών, που έχουν τη μετάλλαξη R117H στο γονίδιο ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας Κυστικής Ίνωσης (CFTR), που αποτελεί την πιο κοινή μετάλλαξη υπολειμματικής λειτουργίας που προκαλεί ΚΙ.

 «Πριν από οκτώ χρόνια, το Kalydeco εγκρίθηκε ως το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της Κυστικής Ίνωσης σε ασθενείς με συγκεκριμένες μεταλλάξεις», δήλωσε η Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της Vertex, Dr Reshma Kewalramani.  «Έκτοτε, στόχος μας είναι να διασφαλίσουμε ότι όσο το δυνατόν περισσότερα άτομα με ΚΙ μπορούν να επωφεληθούν από τις θεραπείες μας και η σημερινή επέκταση των ενδείξεων σημαίνει ότι περίπου 500 νέοι ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι περίμεναν από καιρό μια επιλογή θεραπείας, είναι πλέον επιλέξιμοι για το Kalydeco.”

Το Kalydeco θα είναι άμεσα διαθέσιμο σε επιπλέον επιλέξιμους ασθενείς στη Γερμανία και σύντομα σε χώρες που έχουν εξασφαλίσει στο παρελθόν αντίστοιχα συμβόλαια μακροπρόθεσμης αποζημίωσης. Η Vertex ανακοίνωσε ότι θα συνεργαστεί στενά με όλες τις αρμόδιες κυβερνητικές αρχές για να εξασφαλίσει την πρόσβαση για επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό.

Στην Ευρώπη, το Kalydeco έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία ατόμων με ΚΙ ηλικίας 18 ετών και άνω με τη μετάλλαξη R117H και σε βρέφη ηλικίας 6 μηνών και άνω βάρους τουλάχιστον 5 κιλών που έχουν μία από τις ακόλουθες μεταλλάξεις στο CFTR γονίδιο: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ή S549R.