Νέες αιτήσεις προς FDA για επέκταση μεταλλάξεων σε Trikafta, Symdeko και Kalydeco
Η Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε τη 1 Σεπτεμβρίου πως ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) δέχτηκε τρεις νέες συμπληρωματικές αιτήσεις (sNDAs) για τα φαρμακα TRIKAFTA® (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor / ivacaftor και ivacaftor) και KALYDECO® (ivacaftor). Αυτές οι αιτήσεις αποσκοπούν στην επέκταση των ενδείξεων για τα τρία αυτά φάρμακα ώστε να συμπεριληφθούν επιπλέον σπάνιες μεταλλάξεις της Κυστικής Ίνωσης, επιτρέποντας σε ασθενείς που δεν ήταν προηγουμένως επιλέξιμοι να είναι πλέον. Επίσης ενδέχεται να επιτραπεί σε ορισμένα άτομα με ΚΙ που είναι σήμερα επιλέξιμα για το KALYDECO να γίνουν επιλέξιμα για το SYMDEKO ή το TRIKAFTA και ορισμένα άτομα που είναι σήμερα επιλέξιμα για το SYMDEKO μπορεί να γίνουν επιλέξιμα για το TRIKAFTA. Υπολογίζεται πως το Δεκέμβριο του 2020 ο FDA θα έχει πάρει την απόφαση του για τη νέα επέκταση μεταλλάξεων για αυτά τα τρία φάρμακα.
«Έχουμε περάσει τα τελευταία 20 χρόνια ανακαλύπτοντας, αναπτύσσοντας και φέρνοντας νέα φάρμακα σε χιλιάδες άτομα με ΚΙ, και οι νέες συμπληρωματικές αιτήσεις που ανακοινώθηκαν σήμερα είναι ένα σημαντικό επόμενο βήμα στη δέσμευσή μας να φέρουμε τα καινοτόμα αυτά φάρμακα σε όλους όσους ζουν με αυτήν την ασθένεια», δήλωσε ο David Altshuler, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Global Research και Chief Scientific Officer. «Χρησιμοποιώντας την καθιερωμένη in vitro προσέγγισή μας, καταφέραμε να παράγουμε δεδομένα παρέχοντας αποδείξεις ότι άτομα με ορισμένες σπάνιες μεταλλάξεις θα μπορούσαν να επωφεληθούν από τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της νόσου με τους τροποποιητές της CFTR πρωτεΐνης».
Περίπου 600 άτομα στις Η.Π.Α. που έχουν ορισμένες σπάνιες μεταλλάξεις CF μπορεί να ωφεληθούν για πρώτη φορά από TRIKAFTA, SYMDEKO ή KALYDECO. Επιπλέον, περισσότερα από 1.100 άτομα με ΚΙ στις Η.Π.Α. που είναι σήμερα επιλέξιμα για το SYMDEKO ή KALYDECO μπορεί να έχουν την επιλογή ενός πρόσθετου τροποποιητή της CFTR πρωτεΐνης. Οι νέες συμπληρωματικές αιτήσεις βασίζονται σε δεδομένα από μια ανάλυση in vitro κυττάρων που δείχνουν ότι αυτές οι σπάνιες μεταλλάξεις του CFTR γονιδίου ανταποκρίνονται σε έναν ή περισσότερους τροποποιητές της CFTR. Τα δεδομένα που παράγονται από αυτό το μοντέλο, μαζί με τα κλινικά δεδομένα της Φάσης 3, έχουν ήδη οδηγήσει στην επέκταση των ενδείξεων συμπεριλαμβάνοντας περίπου 30 επιπλέον εξαιρετικά σπάνιες μεταλλάξεις στις ΗΠΑ για το KALYDECO και το SYMDEKO, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης έγκρισης FDA που βασίζεται σε δεδομένα in vitro για την επέκταση των ενδείξεων του KALYDECO σε ασθενείς με υπολειμματικές μεταλλάξεις CFTR.
