Ανοιχτή μελέτη στην Ευρώπη για ασθενείς με Κυστική Ίνωση που έχουν παγκρεατική ανεπάρκεια
Η AzurRx BioPharma ανακοίνωσε πως θα δεχτεί συμμετοχές από ασθενείς που πάσχουν από Κυστική Ίνωση, για μία κλινική δοκιμή Φάσης 2 στην οποία ερευνάται το MS1819 σε συνδυασμό με σταθερή αγωγή παγκρεατικών ενζύμων (PERT) για τη θεραπεία παγκρεατικής ανεπάρκειας της εξωκρινούς μοίρας (EPI) σε άτομα με Κυστική Ίνωση . Στη μελέτη αυτή αναμένεται να συμπεριληφθούν 24 ασθενείς με ΚΙ, ηλικίας 12 ετών και άνω, με σοβαρή παγκρεατική ανεπάρκεια της εξωκρινής μοίρας που δεν ανταποκρίθηκαν πλήρως στην αγωγή με παγκρεατικά ένζυμα . Σύμφωνα με την εταιρεία, η δήλωση συμμετοχής είναι ήδη ανοιχτή σε οκτώ από τις 12 εγκαταστάσεις κλινικής δοκιμής. Η Ουγγαρία έχει ενεργές έξι εγκαταστάσεις κλινικής μελέτης και έχει αρχίσει ήδη η χορήγηση, ενω η Τουρκία ενεργοποίησε πρόσφατα δύο εγκαταστάσεις κλινικής μελέτης και βρίσκεται στη φάση ελέγχου των ασθενών. Τα στοιχεία επικοινωνίας για τη μελέτη, που αναμένεται να ολοκληρωθούν έως τον Ιούνιο του 2021, είναι διαθέσιμα εδώ.
«Είμαστε πραγματικά ευχαριστημένοι και ενθουσιασμένοι από το ενδιαφέρον του κόσμου για την επέκταση της παγκόσμιας κλινικής δοκιμής Φάσης 2 του συνδυασμού», δήλωσε ο James Pennington, επικεφαλής ιατρός της AzurRx.
Η έλλειψη των παγκρεατικών ενζύμων,που είναι απαραίτητα για την πέψη των λιπών, των πρωτεϊνών και των υδατανθράκων στα τρόφιμα, είναι συχνή στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση. Η πέψη γίνεται πολύ δύσκολα και συχνά εξελίσσεται σε γαστρεντερική δυσφορία. Οι ασθενείς με ΚΙ και έλλειψη παγκρεατικών ενζύμων λαμβάνουν θεραπεία με παγκρεατικά ένζυμα για να αντικαταστήσουν την έλλειψη. Η καθημερινή σταθερή δόση παγκρεατικών ενζύμων διευκολύνει την πέψη, όμως η απορρόφηση του λίπους μπορεί να είναι ανεπαρκής παρά τη θεραπεία, αφού το λίπος είναι το θρεπτικό συστατικό που πεπτεται πιο δύσκολα. Το MS1819 είναι μια εργαστηριακή μορφή λιπάσης, ένα ένζυμο που παράγεται συνήθως στο πάγκρεας για να βοηθήσει τον οργανισμό μας να αφομοιώσει τα λίπη. Αυτό το ένζυμο προέρχεται από τη ζύμη Yarrowia lipolytica και δεν περιέχει ζωικά προϊόντα, ενώ τα φαρμακευτικά παγκρεατικά ένζυμα προέρχονται συνήθως από χοίρους. Το MS1819 λαμβάνεται από το στόμα ως εντερική κάψουλα ή με επικάλυψη πολυμερούς που αποτρέπει τη διάσπασή της δραστικής ουσίας στο στομάχι. Αυτή η επίστρωση βοηθά στη διασφάλιση της απελευθέρωσης του φαρμάκου μόνο όταν η κάψουλα φτάσει στο έντερο. Ένας συνδυασμός MS1819 και παγκρεατικών ενζύμων μπορεί να ενισχύσει την απορρόφηση θρεπτικών ουσιών σε ασθενείς με ΚΙ με σοβαρή ΕΡΙ που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς μόνο στη θεραπεία με PERT.
Στους ασθενείς που θα συμμετάσχουν στη δοκιμή Φάσης 2 ,θα τους δοθεί αυξανόμενη δόση MS1819 μαζί με μια σταθερή δόση PERT. Η δοσολογία του MS1819 θα ξεκινήσει αρχικά στα 700 mg, έπειτα θα αυξάνεται κατά 1200 mg κάθε 15 ημέρες και στη συνέχεια σε 2.240 mg. Η θεραπεία θα διατηρηθεί από 39 έως 51 ημέρες (μεταξύ ενός και δύο μηνών) και οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για σχεδόν 3 μήνες (81 ημέρες). Οι κύριοι στόχοι της δοκιμής είναι η αξιολόγηση της ασφάλειας του συνδυασμού, η αποτελεσματικότητα και η εκτίμηση της ποσότητας λίπους που απορροφάται και αποβάλλεται – μετρώντας τον συντελεστή απορρόφησης λίπους (CFA) – για τρεις ημέρες καθώς οι ασθενείς λαμβάνουν γεύματα με υψηλή περιεκτικότητα σε λιπαρά. Πρόσφατα δεδομένα που προέκυψαν από πέντε ασθενείς έδειξαν ότι η συνδυαστική θεραπεία αύξησε τον συντελεστή απορρόφησης λίπους (CFA) πάνω από 80% ,με το ελάχιστο όριο επαρκούς διατροφής να έχει καθοριστεί από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων. Πριν από τη δήλωση συμμετοχής στη δοκιμή, ο μέσος CFA των ασθενών ήταν 78,4%, ενδεικτικός της δυσαπορρόφησης του λίπους. Η αύξηση του CFA παρατηρήθηκε σε όλα τα επίπεδα δόσης MS1819 που αναλύθηκαν. Η συνδυαστική θεραπεία βελτίωσε επίσης το σωματικό βάρος των ασθενών και τη συνοχή των κοπράνων και μείωσε τη συχνότητα των κινήσεων του εντέρου και την επίπτωση της στεατόρροιας (περίσσεια λίπους στα κόπρανα). Όπως επίσης δεν αναφέρθηκαν καθόλου ανεπιθύμητες ενέργειες.
“Τα πρόσφατα δεδομένα δείχνουν πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα και η πλήρης ανάγνωση των δεδομένων αναμένεται το δεύτερο τρίμηνο του επόμενου έτους”, δήλωσε ο Pennington. «Οι ερευνητές μας στην Τουρκία ήταν εξαιρετικά επιμελείς στην έναρξη αυτής της δοκιμής με πολύ αποδοτικό και αποτελεσματικό τρόπο και προσβλέπουμε στη συνεχή εργασία μας μαζί τους», πρόσθεσε.
